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Die Food and Drug Administration hat beschlossen, Maßnahmen gegen ein streng beobachtetes Alzheimer-Medikament, Donanemab, zu verschieben, dessen Zulassung die Behörde allgemein in diesem Monat erwartet hatte. Die FDA wird stattdessen verlangen, dass Donanemab der Prüfung durch ein Gremium unabhängiger Experten unterzogen wird, sagte der Arzneimittelhersteller Eli Lilly and Company am Freitag.
„Die FDA hat Lilly darüber informiert, dass sie Themen im Zusammenhang mit der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Donanemab weiter verstehen möchte, einschließlich der Sicherheitsergebnisse bei mit Donanemab behandelten Patienten und der Auswirkungen des einzigartigen Studiendesigns auf die Wirksamkeit“, sagte das Unternehmen in einer Erklärung.
Die Entscheidung dürfte viele Alzheimer-Experten, Ärzte und Patienten überraschen, die erwartet hatten, dass das Medikament bald auf den Markt kommen würde. Der Schritt der FDA überraschte das Unternehmen, das geplant hatte, dass die Behörde im ersten Quartal dieses Jahres grünes Licht für das Medikament geben würde.
„Das haben wir nicht erwartet“, sagte Anne White, Executive Vice President von Lilly und Präsidentin der Neurowissenschaftsabteilung, in einem Interview. Sie sagte, dass die FDA bei Fragen zu Arzneimitteln zwar häufig solche unabhängigen Beratungsausschüsse hinzuzieht, es jedoch ungewöhnlich sei, dies „am Ende des Überprüfungszyklus und nach dem von der FDA festgelegten Aktionstermin“ zu tun.
Die FDA hat zu diesem Schritt nichts öffentlich gesagt, was die Entscheidung über die Zulassung von Donanemab zumindest später in diesem Jahr verzögern wird. Beamte von Lilly sagten, sie rechneten damit, dass es einige Monate dauern würde, bis der Beratungsausschuss eine Anhörung abhält.
„Die FDA hat uns zu einem schnellen Vorgehen verpflichtet, daher hoffen wir, dass sie kurz nach der Sitzung des Beratungsausschusses Maßnahmen ergreifen wird“, sagte Frau White.
Die Entscheidung, einen Beratungsausschuss einzuberufen, spiegelt den hohen Einsatz und die steinige Geschichte der Entwicklung von Behandlungen für Alzheimer wider. Die Krankheit betrifft mehr als sechs Millionen Amerikaner und es gibt derzeit keine Heilung und keine Medikamente, die den Gedächtnisverlust wiederherstellen oder den kognitiven Verfall umkehren können.
Jahrelang war das Feld von gescheiterten Medikamentenversuchen geprägt. Aber Donanemab, eine Infusion, die einmal im Monat verabreicht wird, gehört zu einer neuen Klasse von Medikamenten, von denen Experten hoffen, dass sie Patienten helfen könnten, indem sie ein Protein namens Amyloid angreifen, das sich im Gehirn von Menschen mit Alzheimer zu Plaques verklumpt.
Letztes Jahr hat die FDA ein weiteres Medikament dieser Klasse zugelassen, Diese Gruppe, hergestellt von Eisai und Biogen. Als alle zwei Wochen verabreichte Infusion kann Leqembi den kognitiven Rückgang in den frühen Stadien der Alzheimer-Krankheit leicht verlangsamen.
Die neuen Medikamente werden nur als erster Schritt in eine potenziell fruchtbare Richtung betrachtet, da sie den Rückgang möglicherweise nicht ausreichend verlangsamen, um für Patienten oder Familien spürbar zu sein, sagen Experten. Die Medikamente bergen auch erhebliche Sicherheitsrisiken, einschließlich Schwellungen und Blutungen im Gehirn.
(Das erste in der Anti-Amyloid-Klasse zugelassene Medikament, Aduhelm, war umstritten, weil es schwache Beweise gab; Biogen, der Hersteller des Medikaments, habe es kürzlich aufgegeben.)
Es wurde erwartet, dass Donanemab leicht die Zulassung erhalten würde, weil Daten zeigten, dass das Medikament auch den kognitiven Rückgang leicht verlangsamen konnte bei Menschen mit leichten Symptomen und die Sicherheitsrisiken waren denen von Leqembi ähnlich. Da sich das Studiendesign von Donanemab von dem von Leqembi unterschied und einige Patienten mit komplexeren medizinischen Problemen umfasste, können die Studien der beiden Medikamente nicht direkt verglichen werden.
Die Donanemab-Studie wies zwei ungewöhnliche Aspekte auf, die die FDA mit der Bewertung durch den Beratungsausschuss beauftragen wollte, sagte Dr. John Sims, medizinischer Direktor bei Lilly und Leiter der klinischen Donanemab-Studien.
Ein Merkmal wäre für Patienten besonders attraktiv: Die Teilnehmer der Studie hörten mit der Einnahme von Donanemab auf, nachdem ihre Amyloid-Plaques bis zu einem bestimmten Grad verschwunden waren – etwa ein Jahr bei der Hälfte der Teilnehmer, die mit Donanemab begonnen hatten – und ihr kognitiver Verfall verlangsamte sich weiter. Lilly-Wissenschaftler haben geschätzt, dass es dauern würde fast vier Jahre damit der Amyloidspiegel wieder über den Schwellenwert steigt.
Dr. Sims sagte, er glaube, die FDA wolle mehr über das Absetzen der Behandlung erfahren, weil „es sehr einzigartig sei“ und die Aufsichtsbehörden möglicherweise untersuchen möchten, ob andere Anti-Amyloid-Medikamente zu einem bestimmten Zeitpunkt abgesetzt werden könnten.
Frau White sagte, dass bei Ärzten und Patienten „große Begeisterung für dieses Konzept herrscht, denn sobald man sich über das angestrebte Ziel im Klaren ist, muss man den Patienten keine zusätzlichen Infusionen und Besuche auferlegen.“
Das andere ungewöhnliche Merkmal des Versuchs betraf ein anderes Protein, Tau, das nach der Ansammlung von Amyloid Knäuel im Gehirn bildet. Höhere Tau-Werte sind stärker mit Gedächtnis- und Denkproblemen verbunden.
Die Donanemab-Studie teilte die Teilnehmer in Gruppen mit hohem Tau-Spiegel und mittlerem Tau-Spiegel ein. Bei Menschen mit mittlerem Tau-Spiegel verlangsamte sich der kognitive Abbau stärker – was eine weit verbreitete Theorie stützt, dass die Behandlung von Patienten so früh wie möglich im Krankheitsprozess eine bessere Chance auf eine Verlangsamung der Symptome bietet.
Dr. Sims sagte, dass die Tau-Messung „informativ, aber nicht notwendig für die Einleitung einer Therapie für Patienten sei und wir Behandlungseffekte über das gesamte Tau-Spektrum hatten.“ Er sagte, dass die FDA nicht „die Einzelheiten dessen, worüber sie sprechen möchte“ im Zusammenhang mit Tau angegeben habe, sondern nur, dass es sich um ein Thema handele, das der Beratungsausschuss prüfen würde.
Frau White sagte: „Hier bei Lilly arbeiten einige Leute seit 35 Jahren daran, und Sie können sich also vorstellen, dass es für sie sicherlich eine Enttäuschung war, dies jetzt nicht den Patienten zugänglich zu machen.“ Sie sagte jedoch, das Unternehmen sei von seinen Daten überzeugt und werde die nächsten Monate damit verbringen, über „zusätzliche Analysen nachzudenken, die wir durchführen können, um alle Fragen zu beantworten, die uns jemand stellen könnte.“
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