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Aissam Dam, ein 11-jähriger Junge, wuchs in einer Welt tiefer Stille auf. Er wurde taub geboren und hatte noch nie etwas gehört. Während er in einer armen Gemeinde in Marokko lebte, drückte er sich mit einer von ihm erfundenen Gebärdensprache aus und hatte keine Schulbildung.
Letztes Jahr, nachdem er nach Spanien gezogen war, brachte ihn seine Familie zu einem Hörspezialisten, der einen überraschenden Vorschlag machte: Aissam könnte für eine klinische Studie mit Gentherapie infrage kommen.
Am 4. Oktober wurde Aissam im Kinderkrankenhaus von Philadelphia behandelt und war damit der erste Mensch, der in den Vereinigten Staaten eine Gentherapie wegen angeborener Taubheit erhielt. Das Ziel bestand darin, ihm Gehör zu verschaffen, aber die Forscher hatten keine Ahnung, ob die Behandlung wirken würde oder, wenn ja, wie viel er hören würde.
Die Behandlung war ein Erfolg und führte ein Kind, das nichts über Geräusche wusste, in eine neue Welt ein.
„Es gibt keinen Ton, den ich nicht mag“, sagte Aissam letzte Woche mit Hilfe von Dolmetschern während eines Interviews. „Sie sind alle gut.“
Während Hunderte Millionen Menschen auf der Welt mit einem Hörverlust leben, der als Behinderung gilt, gehört Aissam zu denen, deren Taubheit angeboren ist. Dies ist eine äußerst seltene Form, die durch eine Mutation in einem einzelnen Gen, Otoferlin, verursacht wird. Weltweit sind etwa 200.000 Menschen von Otoferlin-Taubheit betroffen.
Ziel der Gentherapie ist es, das mutierte Otoferlin-Gen im Ohr des Patienten durch ein funktionsfähiges Gen zu ersetzen.
Obwohl es Jahre dauern wird, bis Ärzte viel mehr Patienten – und jüngere – für weitere Tests der Therapie gewinnen werden, sagten Forscher, dass ein Erfolg für Patienten wie Aissam zu Gentherapien führen könnte, die auf andere Formen angeborener Taubheit abzielen.
Es handele sich um eine „bahnbrechende“ Studie, sagte Dr. Dylan K. Chan, pädiatrischer HNO-Arzt an der University of California in San Francisco und Direktor des Children’s Communication Center; er war an dem Prozess nicht beteiligt.
Das Projekt, an dem Aissam teilnahm, wird von Eli Lilly und einem kleinen Biotechnologieunternehmen, das ihr gehört, Akouos, unterstützt. Die Forscher hoffen, die Studie schließlich auf sechs Zentren in den Vereinigten Staaten auszuweiten.
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