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Vertex Pharmaceuticals aus Boston gab am Dienstag bekannt, dass es ein experimentelles Medikament entwickelt hat, das mäßige bis starke Schmerzen lindert und Schmerzsignale blockiert, bevor sie das Gehirn erreichen können. Es wirkt nur auf periphere Nerven – also auf Nerven außerhalb des Gehirns und des Rückenmarks – und unterscheidet sich daher von Opioiden. Laut Vertex soll das neue Medikament das Suchtpotenzial von Opioiden verhindern.
Das Unternehmen berichtete, dass es zwei randomisierte Studien abgeschlossen habe, die erste mit 1.118 Personen, die sich einer Bauchstraffung unterzogen hatten, und die andere mit 1.073 Personen, die sich einer Ballenoperation unterzogen hatten. Die beiden Verfahren werden häufig in Studien an Menschen mit akuten Schmerzen eingesetzt, also vorübergehenden Schmerzen, die beispielsweise durch einen chirurgischen Eingriff hervorgerufen werden und mit der Zeit wahrscheinlich nachlassen.
In seinen klinischen Studien hat Vertex die Wirkung des Medikaments anhand einer Standard-Schmerzskala gemessen, bei der die Patienten die Schmerzstärke von 1 bis 10 einstuften, wobei 10 die schwerste war. Es wird berichtet, dass diejenigen, die das Medikament einnahmen, eine statistisch und klinisch bedeutsame Schmerzreduktion verzeichneten. Eine dritte Studie untersuchte die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments bei Menschen, die unter Schmerzen aufgrund verschiedener Erkrankungen leiden.
Beflügelt von den Ergebnissen, die noch veröffentlicht oder auf einem Treffen präsentiert werden müssen, plant Vertex, bis Mitte des Jahres bei der Food and Drug Administration die Zulassung für die Vermarktung des Medikaments zu beantragen, einer Pille, die vorerst VX-548 heißt.
„Dies hat das Potenzial, ein Blockbuster zu werden“, sagte Dr. Stephen Waxman, Professor für Neurologie, Neurowissenschaften und Pharmakologie an der Yale. Dr. Waxman war nicht an der Studie beteiligt, erhielt jedoch vom Unternehmen ein Vortragshonorar. Er sagte voraus, dass das Vertex-Medikament nur der erste Vorstoß in dieses neue Gebiet sein würde.
„Ich denke gerne, dass dies der Beginn nicht süchtig machender Schmerzmedikamente ist“, sagte er.
Derzeit haben die meisten Menschen, die Linderung mittelschwerer bis starker Schmerzen benötigen, zwei Möglichkeiten: Medikamente wie Ibuprofen und COX-2-Hemmer oder Opioide. Die Medikamente wie Ibuprofen sind nicht sehr wirksam und die Opioide können aufgrund ihrer Wirkungsweise bekanntermaßen süchtig machen. Es gibt keine Möglichkeit, die Wirkung von Opioiden – die Schmerzlinderung – von den Nebenwirkungen zu trennen: Veränderungen im Denken, in der Wahrnehmung, in der Energie und in den Emotionen.
Die Opioidkrise, eines der größten Gesundheitsprobleme in den Vereinigten Staaten, begann vor mehr als zwei Jahrzehnten und betraf Menschen, die zunächst Medikamente gegen Schmerzen einnahmen, dann aber süchtig wurden. Als die Bundesstaaten die Vorschriften für verschreibungspflichtige Opioide verschärften, wandten sich viele Menschen illegalen Straßendrogen wie Heroin und Fentanyl zu. Obwohl Ärzte bei der Verschreibung von Opioiden mittlerweile vorsichtiger sind, tun dies viele immer noch, weil es nur wenige Alternativen gibt.
In den 1990er Jahren begannen ernsthafte Bemühungen, eine neue Klasse von Schmerzmitteln zu entwickeln. Die Forscher fragten, ob es Natriumkanäle gebe, die spezifisch für periphere Nerven seien. Hierbei handelt es sich um Portale, die sich öffnen, um Schmerzsignale von den Nerven an das Gehirn zu senden, und sich dann schließen, um die Übertragung zu stoppen. Wenn es Portale gäbe, die nur Signale von peripheren Nerven steuern, deutete das darauf hin, dass Medikamente diese blockieren und Schmerzen lindern könnten, ohne das Gehirn zu beeinträchtigen und ohne Sucht zu verursachen. Der Schmerz könnte an seiner Quelle gestoppt werden.
Also begannen Forscher, rund um den Globus nach Menschen zu suchen, die genetische Mutationen hatten, die periphere Nerven daran hinderten, Schmerzsignale zu übertragen, oder die dazu führten, dass periphere Nerven fast ständig Schmerzen signalisierten. Wenn sie diese Mutationen fanden, könnten die beteiligten Gene mit Medikamenten angegriffen werden.
Schließlich fanden sie beide Arten von Mutationen.
In Alabama führte eine Genmutation dazu, dass eine Familie an einer Erkrankung litt, die als Burning-Man-Syndrom bekannt ist und periphere Nerven auf Hochtouren bringt. Die Menschen verspüren einen sengenden Schmerz, von dem einige sagen, er sei wie heiße Lava in ihrem Inneren. Jede Art von Wärme kann dazu führen – das Tragen von Socken oder einem Pullover oder das Gehen nach draußen bei 70 Grad Fahrenheit.
„Es ist eine tragische Krankheit“, sagte Dr. Waxman. „Es treibt manche buchstäblich in den Selbstmord.“
Nach jahrelanger Suche fanden Forscher Menschen mit einer Genmutation, die zum gegenteiligen Effekt führte. Die Entdeckung begann mit einem Teenager in Pakistan. Er verdiente Geld, indem er auf Kohlen lief oder sich bei Straßenaufführungen mit scharfen Klingen schnitt. Seine Familienangehörigen hatten die gleiche Mutation, mit „schmerzlosen Brüchen, schmerzlosen Verbrennungen, schmerzlosen Zahnextraktionen und schmerzlosen Geburten“, sagte Dr. Waxman.
Es sei nicht so, dass Menschen mit solchen Mutationen weniger Schmerzen verspürten, sagte er; „Sie haben keine Schmerzen gespürt.“
Diese Mutationen und die anschließende Forschung führten dazu, dass Forscher herausfanden, dass zwei Gene erforderlich sind, um Schmerzen zu übertragen, bekannt als Nav1.7 und 1.8. Der Wettlauf darum, ein Medikament zu finden, das auf einem dieser Gene basiert, war eröffnet.
„Jedes große Unternehmen hat daran gearbeitet“, sagte Dr. David Altshuler, wissenschaftlicher Leiter von Vertex Pharmaceuticals.
Es stellte sich jedoch als schwierige Aufgabe heraus, ein wirksames Medikament zu finden. Vertex, sagte Dr. Altshuler, habe 20 Jahre an dem Projekt gearbeitet.
Das Ergebnis ist VX-548. Es hemmt Nav1.8 und blockiert vorübergehend das Protein, das die Nerven zur Übertragung von Schmerzsignalen benötigen.
An den Studien nahmen Menschen mit akuten Schmerzen teil. Aber das Unternehmen untersucht derzeit Menschen mit chronischen Schmerzen aufgrund einer diabetischen peripheren Neuropathie und Patienten mit einer Art von Rückenschmerzen, der lumbosakralen Radikulopathie, die durch eine Beeinträchtigung oder Verletzung eines Nervs in der Lendenwirbelsäule verursacht wird.
Derzeit würde das Vertex-Medikament, falls es zugelassen würde, nur bei einem relativ begrenzten Spektrum von Erkrankungen eingesetzt werden. Der größere Bedarf besteht an nicht süchtig machenden Medikamenten zur Kontrolle chronischer Schmerzen, und während Studien laufen, würden derzeit nur diejenigen mit akuten Schmerzen davon profitieren.
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