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Warum es wichtig ist: Eine Krankheit mit einem schwer vorstellbaren Tribut.
Schätzungsweise 100.000 Menschen in den Vereinigten Staaten leiden an der Sichelzellenanämie, die meisten davon sind afrikanischer Abstammung. Sichelzelle verkürzt das Lebenverletzt Organe und Knochen und verursacht Episoden stechender Schmerzen, die dazu führen können, dass Patienten immer wieder in die Notaufnahme müssen oder längere Krankenhausaufenthalte nach sich ziehen.
Ein Bericht des Institute for Clinical and Economic Review sagte dass für Menschen, die nicht an Sichelzellenanämie leiden, „die körperliche, emotionale und geistige Belastung schwer zu verstehen ist“. Menschen mit dieser Krankheit, so heißt es in dem Bericht weiter, „beschrieben nicht nur starke Müdigkeit, Angstzustände und Depressionen, sondern manchmal auch extreme Hoffnungslosigkeit.“
Eine Patientin, Mariah Jacqueline Scott, 32, die in Highland Park, New Jersey, lebt, hatte aufgrund der Krankheit zwei Hüft- und Schulterprothesen, eine Splenektomie, eine Entfernung der Gallenblase und eine Tonsillektomie. Sie verbrachte das Jahr nach der Geburt ihrer Tochter im Krankenhaus, wo sie wegen extremer Schmerzen, die durch verstopfte Blutgefäße verursacht wurden, behandelt wurde. Sie hatte ihren zweiten Schulterersatz, nachdem ihre Schulter zusammengebrochen war, während sie ihr Baby hielt.
Die einzige Heilung war bisher eine Knochenmarkstransplantation, die die Suche nach einem Spender, eine intensive Chemotherapie und die Einnahme von Immunsuppressiva erfordert. Aber Gen-Editing bietet eine Alternative. Vertex und CRISPR Therapeutics, die Hersteller der Behandlung, die am Dienstag vom FDA-Ausschuss behandelt wurde, sagten, dass in klinischen Studien die Krankheitssymptome verschwanden, nachdem die Patienten die Behandlung erhalten hatten. Bisher scheinen die Patienten geheilt zu sein. Die Technik aktiviert ein Gen, das normal funktionierende Blutzellen bilden kann.
Frau Scott sagte, sie wisse, dass die Genbearbeitung mühsam sei, aber sie erwäge ernsthaft, sich der Behandlung zu unterziehen, als sie verfügbar sei.
Fakten, die Sie im Hinterkopf behalten sollten: Gentherapien bringen ihre eigenen Herausforderungen mit sich.
Die Therapie von Vertex beginnt damit, dass Ärzte Stammzellen aus dem Blut entnehmen und sie zur Behandlung einschicken. Als nächstes folgt eine intensive Chemotherapie, um das Knochenmark vollständig zu reinigen, bevor die behandelten Zellen injiziert werden. Danach müssen die Patienten mindestens einen Monat im Krankenhaus verbringen, während die behandelten Zellen das Knochenmark neu besiedeln.
Da die Zellen jedes Patienten individuell behandelt werden müssen, stellt sich die Frage, wie schnell Unternehmen die Produktion hochfahren können.
„Die Herstellung ist sehr kompliziert“, sagte Dr. Stephan Grupp, Leiter der Abteilung für Zelltherapie und Transplantation am Children’s Hospital of Philadelphia, der für Vertex berät.
Die Behandlung wird extrem teuer sein, möglicherweise in Millionenhöhe pro Patient, und die Unternehmen werden zunächst nicht sagen, wie viele Patienten sie voraussichtlich behandeln können.
Genbearbeitung kann auch zu persönlichen Härten führen auf Patienten und ihre Familien. Ein Krankenhaus mit der nötigen Fachkompetenz für die Behandlung und Pflege der Patienten ist möglicherweise weit von zu Hause entfernt. Und Patienten müssen dort über einen langen Zeitraum bleiben.
Was kommt als nächstes: Weitere FDA-Entscheidungen und mehr Medikamente.
Wenn der Beratungsausschuss die Vertex-Behandlung empfiehlt, wird die FDA am 8. Dezember über die Zulassung entscheiden.
Am 20. Dezember wird die FDA über einen weiteren Antrag von Bluebird Bio für die Sichelzellen-Gentherapie entscheiden. Zwei weitere Unternehmen und ein akademisches ZentrumBoston Children’s Hospital, testen ihre eigenen Sichelzellen-Gentherapien.
Während diese Therapien das Leiden von Sichelzellenpatienten in den Vereinigten Staaten und anderen wohlhabenden Ländern lindern könnten, besteht in einigen Entwicklungsländern wie Nigeria ein noch größerer Bedarf an ihnen. Es wird jedoch schwierig sein, sie in Entwicklungsländer zu exportieren, da die Behandlungen extrem teuer sind und nur in Krankenhäusern durchgeführt werden können, in denen Ärzte über Fachkenntnisse in einer Reihe fortschrittlicher Techniken verfügen.
Ein Unternehmen, Beam, testet eine Möglichkeit zur Genbearbeitung, die lediglich eine einzige Infusion in einer Arztpraxis erfordert. Vertex verfügt über eine sogenannte „ambitionierte“ Methode, die die Genbearbeitung in einer Pille ermöglichen würde.
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