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Regulierungsbehörden in Großbritannien am Donnerstag genehmigt die erste Behandlung, die auf CRISPR, der revolutionären Methode zur Genbearbeitung, basiert. Die Behandlung namens Casgevy soll die Sichelzellenanämie und eine damit verbundene Erkrankung, die Beta-Thalassämie, heilen.
Die Hersteller Vertex Pharmaceuticals mit Sitz in Boston und CRISPR Therapeutics mit Sitz in der Schweiz sagen, dass in Großbritannien voraussichtlich etwa 2.000 Patienten mit Sichelzellenanämie oder Beta-Thalassämie für die Behandlung in Frage kommen.
Die Unternehmen gehen davon aus, dass die Food and Drug Administration Anfang Dezember Casgevy für Sichelzellenpatienten in den USA zulassen wird. Die Behörde wird nächstes Jahr über die Zulassung für Beta-Thalassämie entscheiden.
Es wird erwartet, dass die FDA Ende Dezember eine weitere Sichelzellen-Gentherapie von Bluebird Bio aus Somerville, Massachusetts, genehmigen wird. Diese Behandlung basiert nicht auf Genbearbeitung, sondern auf einer Methode, die neue DNA in das Genom einfügt.
Die Sichelzellenanämie wird durch ein defektes Gen verursacht, das zur Bildung von abnormalem Hämoglobin führt, dem Sauerstoff transportierenden Bestandteil der roten Blutkörperchen. Die Zellen selbst verformen sich und verursachen extreme Schmerzen. Es wird angenommen, dass etwa 100.000 Amerikaner, bei denen es sich überwiegend um Schwarze und Hispanoamerikaner handelt, an der Krankheit leiden.
Bei der Beta-Thalassämie führt das defekte Gen zu einem Mangel an Hämoglobin in den roten Blutkörperchen. Der Zustand ist selten.
Casgevy nutzt CRISPR, um die DNA zu stehlen und so ein Gen zu aktivieren, das eine alternative Form von Hämoglobin produziert. Um die Sichelzellenanämie-Behandlung zu erhalten, müssen Patienten in Großbritannien mindestens 12 Jahre alt sein und wiederholt unter extremen Schmerzen gelitten haben.
Es gebe weder eine Altersobergrenze noch würden Patienten ausgeschlossen, weil sie durch die Sichelzellenanämie zu große Organschäden erlitten hätten, sagte Dr. David Altshuler, wissenschaftlicher Leiter von Vertex.
Aber die Patienten dürfen keine anderen Möglichkeiten haben. Die Sichelzellenanämie kann durch eine Knochenmarktransplantation geheilt werden, aber nur wenige Patienten haben kompatible Spender.
Für Menschen, die mit der Krankheit zu kämpfen haben, haben die Behandlungen von Vertex und Bluebird lange auf sich warten lassen. Schmerzen sind nicht die einzige Komplikation – Menschen mit Sichelzellenanämie erleiden auch Knochen- und Organschäden sowie Schlaganfälle. Die deformierten Blutzellen überleben nicht lange, was zu einer Anämie führt.
Dennoch sind die CRISPR- und Bluebird-Behandlungen mühsam und erfordern Fachwissen, das den meisten Krankenhäusern fehlt.
Patienten müssen eine intensive Chemotherapie erhalten, um ihr Knochenmark von abnormalen Stammzellen zu befreien und Platz für die genetisch veränderten Zellen zu schaffen. Dann müssen die Patienten einen Monat oder länger im Krankenhaus bleiben, während ihr Knochenmark nachwächst.
Und Genbearbeitung ist teuer. Vertex und CRISPR Therapeutics haben in Großbritannien noch keinen Preis festgelegt – dieser hängt von Gesprächen mit denjenigen ab, die dafür zahlen werden, sagte Stuart Arbuckle, Executive Vice President und Chief Operating Officer bei Vertex.
In den Vereinigten Staaten wird jedoch mit einem Preis von mehreren Millionen Dollar pro Patient gerechnet. Die Sichelzellenanämie selbst ist allerdings teuer und kostet das US-Gesundheitssystem schätzungsweise einen Betrag 3 Milliarden Dollar pro Jahr.
In den USA verfügt Bluebird bereits über eine zugelassene Gentherapie gegen Beta-Thalassämie. Es kostet 2,8 Millionen US-Dollar pro Patient.
Dr. Altshuler sagte, Vertex teste seine Sichelzellenbehandlung bei Kindern im Alter von 5 bis 11 Jahren, in der Hoffnung, die irreversiblen Organschäden zu verhindern, die im Laufe der Zeit auftreten.
Die erste Sichelzellenpatientin des Unternehmens, Victoria Gray, sagte am Donnerstag, dass die Behandlung ihr Leben verändert habe.
Bei Frau Gray, einer Walmart-Mitarbeiterin in Forest, Miss., wurde im Alter von drei Monaten Sichelzellenanämie diagnostiziert und sie litt unter einer Schmerzkrise. Diese Episoden wurden zu einem Teil ihres Lebens und führten zu häufigen Krankenhausaufenthalten.
„Viele meiner Träume konnte ich nicht verwirklichen“, sagte sie. „Die kleinsten Dinge – Kälte, wechselndes Wetter – ich würde im Krankenhaus landen.“
Sie hatte die Gen-Editing-Behandlung im Jahr 2019, als sie 33 Jahre alt war. Jetzt, sagte sie, seien alle ihre Symptome verschwunden.
„Es bedeutete einen Neuanfang“, sagte Frau Gray. „Es ist mehr, als ich mir jemals erträumt habe, dass alles weg ist.“
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